7 de julio de 2020
27 de marzo de 2006

Desarrollan un método de abordaje genético para el tratamiento de enfermedades cardiacas

Desarrollan un método de abordaje genético para el tratamiento de enfermedades cardiacas

MADRID, 27 Mar. (EUROPA PRESS) -

Investigadores de la empresa 'Alnylam Pharmaceuticals' en Cambridge (Estados Unidos) han desarrollado un método que, basado en la administración de un tipo de ARN, consigue desactivar en primates un gen causante de enfermedades cardiacas, según publica la edición digital de la revista 'Nature'.

En concreto, el estudio muestra por primera vez que la administración sistémica de ARN de interferencia pequeños (ARNip) puede ser utilizado en primates no humanos para desactivar un gen causante de enfermedad que de otra forma sería inaccesible a otras terapias convencionales.

Los científicos sacan provecho de un proceso celular, los ARN de interferencia (ARNi), para suprimir la expresión de un gen asociado con la enfermedad cardiaca. Los autores han utilizado con anterioridad un sistema de modelo de ratón, pero en este trabajo estudian los efectos de la terapia de ARNi en los monos cinomolgus ('Macaca fascicularis').

Los científicos administraron a los monos una inyección única de ARNip dirigida contra el gen de la apolipoproteína B (ApoB), una proteína que participa en la secreción y ensamblaje de las lipoproteínas de baja densidad (LDL), el llamado colesterol "malo".

En 48 horas, los niveles de desactivación del gen pasaban del 90 por ciento, lo que conducía a reducciones significativas en la proteína ApoB, el colesterol en serum y los niveles de LDL. El efecto fue también persistente, ya que la reducción de la expresión del gen ApoB se mantuvo durante al menos 11 días.

Esta investigación tiene implicaciones para las enfermedades asociadas con niveles elevados de colesterol, tales como la enfermedad cardiaca coronaria, y continúan destacando el ARNi como una aproximación terapéutica prometedora.