7 de julio de 2020
2 de diciembre de 2006

Desarrollan una posible terapia génica para el mal de las vacas locas

Desarrollan una posible terapia génica para el mal de las vacas locas

MADRID, 2 Dic. (EUROPA PRESS) -

Investigadores de la Universidad de Bonn (Alemania) han desarrollado una terapia génica capaz de evitar o ralentizar la acumulación de las proteínas anormales que se consideran las responsables del mal de las vacas locas y la forma humana de la enfermedad. Las conclusiones del estudio, realizado en ratones y muestras de laboratorio, se publican en la revista 'Journal of Clinical Investigation'.

Los expertos explican que tanto la encefalopatía espongiforme bovina (EEB), o enfermedad de las vacas locas, y la enfermedad de Creutzfeldt Jacob (ECJ), una enfermedad humana similar que se produce de forma espontánea, es hereditaria o adquirida (en algunos casos procedente de vacas con EEB), son enfermedades neurodegenerativas mortales. Se cree que estas enfermedades están causadas por la acumulación en el cerebro de una versión anormal (PrPsc) de una proteína natural (PrPc) y en la actualidad no existen terapias para su tratamiento.

El estudio muestra que en ratones en los que se ha desactivado el gen que codifica la PrPc se suprime la acumulación de la proteína alterada PrPsc. 'In vitro', el silenciamiento del gen que codifica PrPc utilizando una técnica llamada ARN de interferencia (ARNi) en las neuronas ya enfermas suprimió la acumulación de la proteína anormal o mal plegada.

De forma similar, en ratones modificados para expresar la silenciación genética terapéutica en una proporción variable de sus neuronas, la acumulación de PrPsc se ralentizó, lo que correlacionaba con la proporción de neuronas del cerebro que expresaban el gen silenciado.

El estudio sugiere que el ARNi podría suponer una nueva aproximación terapéutica para el desarrollo de tratamientos en humanos y animales que padezcan trastornos degenerativos como el ECJ y la EEB. Sin embargo, según los expertos será necesario un gran número de investigaciones para que estas terapias pueden ponerse en marcha.