7 de julio de 2020
11 de mayo de 2006

Orphan Europe presenta un tratamiento para la inmunodeficiencia combinada severa por déficit de ADA

MADRID, 11 May. (EUROPA PRESS) -

La compañía farmacéutica Orphan Europe anunció hoy un nuevo tratamiento no agresivo para la inmunodeficiencia combinada severa por déficit de ADA. Se trata de un tratamiento farmacológico de sustitución enzimática con un medicamento que utiliza la enzima ADA, unida a una sustancia vehículo, el polietilenglicol (PEG), y en Estados Unidos se comercializa bajo el nombre de 'Adagen', según informó la compañía a través de un comunicado.

Al ser un medicamento huérfano, no registrado en Europa, su disponibilidad depende de las autorizaciones específicas que otorga el Ministerio de Sanidad, lo cual lleva un tiempo "de vital importancia para estos pacientes".

Hasta el momento, son 133 pacientes en 19 países, y 3 en España, los que han recibido este tratamiento, demostrando ser "seguro y eficaz" al restaurar la inmunidad protectora, aunque se pueden producir resistencias como resultado de la producción de anticuerpos anti-ADA-PEG. Dos de los tres pacientes tratados en España siguen en tratamiento y el tercero ha sido trasplantado con éxito recientemente.

Los síntomas de la enfermedad se presentan durante los primeros meses de vida y, si no es tratada antes del primer año, provoca la muerte del lactante. Por ello, se recomienda para lactantes o niños de cualquier edad en el momento del diagnóstico ya que proporciona "una sustitución específica de la enzima deficiente". Sin embargo, no beneficiará a pacientes con la inmunodeficiencia debida a otras causas.