MADRID, 10 Ene. (EUROPA PRESS) -
Investigadores de la Universidad de California en San Francisco (Estados Unidos) han utilizado células madre embrionarias de ratones para corregir la mutación genética que causa un tipo de anemia hereditaria conocida como anemia drepanocítica. Las conclusiones del estudio se publican esta semana en la edición digital de la revista 'Proceedings of the National Academy of Sciences' (PNAS).
Los expertos explican que la anemia drepanocítica es uno de los trastornos de un único gen más comunes en todo el mundo y afecta sobre todo a personas que descienden de África, el Mediterráneo, Oriente Medio y la India.
La enfermedad drepanocítica está causada por una mutación genética que produce hemoglobina, la célula que porta el oxígeno, anormal dando lugar a que los glóbulos rojos tomen una forma de hoz y provoquen problemas de salud.
Utilizando células madre embrionarias de ratón portadoras de la mutación humana los científicos insertaron una copia sana del gen de la hemoglobina, reemplazando la versión mutada. Esta inserción generó células madre portadoras de la característica célula drepanocítica; los individuos con la característica de la célula drepanocítica están generalmente sanos.
Según los científicos, el objetivo de esta terapia génica es alterar genéticamente las células madre embrionarias humanas del ADN del propio paciente y trasplantarlas de nuevo en el paciente con anemia drepanocítica.
