- El CEO mundial de la biofarmacéutica PTC Therapeutics ha anunciado en España sus últimos avances en investigación
PTC THERAPEUTICS AMPLÍA SUS INSTALACIONES DE PRODUCCIÓN E INVESTIGACIÓN AVANZADA EN MÁS DE 17.000 M2 DE CARA A PRESENTAR SU PRIMERA TERAPIA GÉNICA
Madrid, lunes 18 de noviembre de 2019.- PTC Therapeutics, compañía centrada en la investigación de enfermedades raras, ha anunciado sus últimos avances en el desarrollo de nuevas terapias, destacando su compromiso con la terapia génica, así como con otras líneas emergentes que contribuyen con nuevos enfoques sobre este tipo de patologías. En concreto, la compañía está ultimando su presentación a la Food & Drug Administration (FDA) de su primera terapia génica, dirigida a la deficiencia de AADC (Deficiencia de Descarboxilasa de Laminoácidos Aromáticos), una enfermedad ultra rara, y se están desarrollando nuevas terapias génicas para otras enfermedades raras como la ataxia de Friedreich. Para afrontar este nuevo periodo de crecimiento, la compañía ha firmado un contrato a largo plazo con Bristol Meyers que le permitirá contar con más de 17.000 m2 de instalaciones, incluidas varias plantas de producción de productos biológicos de última generación, así como edificios de investigación y apoyo operativo. “PTC se construyó sobre una base científica sólida”, comenzó el Dr. Stuart W. Peltz, cofundador y director ejecutivo de PTC Therapeutics. “Estamos orgullosos de que, después de más de 20 años, sigamos siendo una empresa innovadora que continúa evolucionando mediante el uso de múltiples plataformas científicas, incluida la terapia génica. Nuestro objetivo es ofrecer nuevas terapias a los pacientes que padecen trastornos raros lo antes posible”.
PTC Therapeutics es una compañía biofarmacéutica, fundada originalmente para la investigación de los procesos que modulan la biología del ARN y que afectan a la producción de proteínas. Esta especialización inicial permitió a la compañía ofrecer un enfoque innovador en el descubrimiento de nuevos medicamentos para enfermedades raras y continúa generando contribuciones científicas en el conocimiento y la progresión de esta compleja patología. El Dr. Peltz agradeció la colaboración de expertos de todo el mundo, destacando el trabajo de “expertos e investigadores, incluida España, que han participado en los diferentes ensayos clínicos, los cuales tuvieron un papel clave en la mejora del conocimiento sobre enfermedades raras”. También señaló que “el objetivo de PTC no es solo desarrollar tratamientos para enfermedades raras, sino trabajar para garantizar que los pacientes tengan acceso a esos tratamientos”. Sobre PTC Therapeutics PTC es una compañía biofarmacéutica global centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que ofrezcan beneficios a pacientes con enfermedades raras. La capacidad de PTC para comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa su inversión en un sólido pipeline de medicamentos transformadores y su misión de proporcionar acceso a los mejores tratamientos para pacientes con necesidades médicas no satisfechas.
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Vicente Beneyto – Lasker
vbp@lasker.es
