Destacan dos patologías raras del cáncer de piel: el Síndrome de Gorlin y el Carcinoma de Células Basales de Alta Frecuencia (BCC), que carecen de terapias aprobadas y cuya única opción actual es la cirugía.
LEO Pharma ha llegado a un acuerdo con PellePharm para iniciar este año un ensayo clínico en Fase 3 para pacientes con Síndrome de Gorlin.
Barcelona, 28 de febrero de 2018.- LEO Phama, líder en dermatología médica, ha lanzado una campaña de concienciación con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras de la Piel, muchas de ellas crónicas y con un gran impacto emocional en los pacientes.
En la campaña, lanzada en redes sociales (https://youtu.be/WP0u_q3NmfU), distintos pacientes con enfermedades raras de la piel, como el Síndrome de Gorlin, explican cómo afectan estas patologías crónicas a su día a día y sobre todo las consecuencias negativas que tiene sobre su estado anímico. En este sentido, recuerdan que en muchos casos la única opción que tienen es la cirugía y esto provoca que los pacientes presenten a menudo ansiedad o depresión.
LEO Pharma, muy comprometida con este tipo de enfermedades, ha anunciado recientemente un acuerdo con Pellepharm para el desarrollo y la comercialización de terapias potenciales dirigidas al tratamiento de patologías de la piel como el Síndrome de Gorlin y el Carcinoma de Células Basales de Alta Frecuencia (BCC), dos tipos raros de cáncer cutáneo. El objetivo de esta alianza es hacer frente a las actuales necesidades médicas en determinadas patologías de la piel con tratamientos todavía en fase experimental y avanzar en innovación.
Según establece el acuerdo, LEO Pharma se ha comprometido inicialmente a destinar 61 millones de euros a la financiación equitativa y al apoyo financiero en I+D para la puesta en marcha del ensayo clínico en Fase 3 del gel tópico patidegib 2%, dirigido a la prevención y el tratamiento del Síndrome de Gorlin. La formulación tópica de patidegib 2% aspira a convertirse en el primer tratamiento aprobado para el Síndrome de Gorlin, también conocido como Síndrome de Carcinoma Nevoide de Células Basales (BCCNS). Ha mostrado resultados prometedores en los pacientes tratados en los ensayos en Fase 2 tanto en Estados Unidos como en el Reino Unido.
Actualmente no existentes terapias satisfactorias aprobadas por la FDA o la EMA para el Síndrome de Gorlin y el tratamiento estándar para esta patología rara es la cirugía. Los pacientes con esta patología crónica, grave e implacable sufren numerosas intervenciones quirúrgicas ya desde la adolescencia.
Unidad específica para enfermedades raras dermatológicas.
LEO Pharma, que pertenece íntegramente a la Fundación LEO, ha creado una unidad específica para abordar las enfermedades raras de la piel y contribuir a mejorar la calidad de vida de los pacientes. Se trata de una de las grandes prioridades de la compañía, que en 2025 se ha marcado ser la número 1 en dermatología.
En este sentido, el Director General de LEO Pharma España y Vicepresidente de la Región Sur de Europa, Paolo Cionini, ha explicado que "no podemos huir de enfermedades que afectan a poca gente pero cuyo impacto en las personas es terrible". "Como compañía, tenemos la obligación de invertir no solo en las áreas más populares en el campo de la dermatología, como la psoriasis, la dermatitis o el cáncer, sino también en esas áreas con menos pacientes", ha recalcado.
La Unión Europea califica como enfermedad rara aquella que afecta a menos de 5 de cada 10.000 personas de la población. Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), se calcula que en general existen cerca de 7.000 enfermedades raras distintas, que en España afectan a más de tres millones de personas.
Sobre el Síndrome de Gorlin.
El Síndrome de Gorlin es una patología genética rara que se caracteriza por mutaciones hereditarias en un alelo del gen supresor de tumores PATCHED1 (PTCH1), que actúa como inhibidor primario de la vía de señalización Hedgehog. Esto lleva a la formación de múltiples carcinomas de células basales, a menudo en la cara.
Sin ningún tratamiento aprobado por la FDA para el Síndrome de Gorlin, el cuidado estándar para esta patología es la cirugía. Las personas que presentan Síndrome de Gorlin grave sufren más de 30 cirugías al año, que pueden ser repetitivas, desfigurantes y dejar cicatriz. Cerca de 10.000 personas en Estados Unidos, es decir, una de cada 31.000, padecen esta enfermedad. El Síndrome de Gorlin es conocido también como Síndrome de Gorlin-Goltz, Síndrome Nevoide de Células Basales (BCNS) y Síndrome de Carcinoma Nevoide de Células Basales (BCCNS).
Sobre el Carcinoma de Células Basales de Alta Frecuencia (BCC)
El Carcinoma de Células Basales de Alta Frecuencia (BCC) es una patología rara que se caracteriza por el desarrollo de un elevado número de carcinomas de células basales. A diferencia de los pacientes con Síndrome de Gorlin, los afectados por BCC de Alta Frecuencia no presentan des del nacimiento mutaciones en la línea germinal PTCH1 y no presentan el resto de manifestaciones sistémicas del Síndrome de Gorlin. El tratamiento más habitual para estos pacientes es la cirugía.
Sobre Laboratorios LEO Pharma, S.A. y de la Fundación LEO.
Laboratorios LEO Pharma pertenece en su totalidad a una fundación, la Fundación LEO, siendo totalmente independiente de propietarios particulares, accionistas externos u otros intereses, con un compromiso real y efectivo con los pacientes. La Fundación LEO asumió la propiedad de LEO Pharma en 1984.
Fundada en 1908, LEO Pharma es una compañía farmacéutica basada en la investigación independiente. LEO Pharma desarrolla, fabrica y comercializa productos farmacéuticos dirigidos a las personas que sufren enfermedades de la piel o enfermedad tromboembólica venosa en más de 100 países a nivel mundial. La compañía, con sede en Dinamarca, tiene presencia en 61 países y cuenta con la colaboración de más de 5.000 colaboradores en todo el mundo.
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