Este estudio de tratamiento único, de etiqueta abierta y dosis múltiple fue realizado en 11 centros CF en EE.UU. e incluyó a 19 pacientes CF con EPI. La edad media fue de 3,9 años (intervalo de 1-6 años), siendo los pacientes varones el 63 por ciento de los participantes en el estudio. Éste fue el primer estudio prospectivo de los PEPs que involucró a niños menores de 7 años. El estudio implicó un período de estabilización de dosis de siete días tras un período de tratamiento de siete días. Debido a cuestiones éticas, el placebo no se utilizó y los pacientes fueron cambiados del tratamiento de enzimas previo sin fracaso. No se permitieron fármacos que afectasen a la motilidad GI o pH (p. ej., PPIs o bloqueadores de H2) bajo el tratamiento con Zentase.
-- Se ofreció un gran control de los signos y síntomas de los pacientes.
El porcentaje de pacientes que respondieron a Zentase, definido por
tener menos del 30 por ciento de contenido graso fecal y sin síntomas
de mala absorción tras una y dos semanas de tratamiento, fue
consistente con el porcentaje de pacientes que respondieron al
tratamiento previo (línea de base). Además, el tratamiento con Zentase
redujo la frecuencia de deposición y las deposiciones grasientas
frente a la línea de base. El número medio de deposiciones por día fue
de 1,82 en la monitorización y de 1,45 durante el tratamiento
(p<0,001). La proporción media de deposiciones grasientas fue del 11,1
por ciento en la monitorización y de 4,73 por ciento durante el
tratamiento (p<0,001).
-- Signos y síntomas EPI mejorados. Durante el tratamiento con Zentase el
37 por ciento de los pacientes fueron caracterizados como mejorados
por los médicos y el 47 por ciento fueron caracterizados como
mejorados por los padres, en comparación con la terapia previa. Ningún
paciente fue caracterizado por haber empeorado en el tratamiento con
Zentase.
-- Bien tolerado. Hubo mínimos AEs, ninguno de los cuales produjo una
interrupción del tratamiento o del fármaco de estudio. Se consideró
un AE grave no relacionado con el fármaco de estudio y se resolvió
sin interrupción. Los AEs más frecuentes fueron dolor abdominal,
esteatorrea, heces descoloridas, flatulencia y vómitos.
Estabilidad de Zentase en la alimentación
En el caso de niños de muy poca edad con EPI, es una práctica común espolvorear las enzimas en una cantidad pequeña de comida, por ejemplo, en compota de manzana. Los estudios de 11 alimentos diferentes para bebés e infantiles, incluyendo compota de manzana, evaluaron qué otras comidas eran adecuadas para espolvorear con Zentase.
El estudio mostró que Zentase podría permanecer una hora o más sin ningún deterioro significativo de la cubierta entérica cuando se espolvorea en la mayoría (10/11) de los alimentos probados. Así, con esta cubierta entérica totalmente intacta, incluso tras una hora en la comida, Zentase sigue protegido del entorno duro y ácido del estómago y se libera sólo cuando las enzimas alcanzan la parte superior del tracto gastrointestinal, donde las enzimas son necesarias para la adecuada digestión de los alimentos. Este estudio proporciona a los padres una selección más amplia de los alimentos que deben utilizar para dar enzimas a sus hijos cuando la compota de manzana no es una opción o cuando los niños quieren variar.
Acerca de Zentase
Zentase fue diseñado para cumplir las directrices de la Agencia Estadounidense del Alimento y del Fármaco (FDA) para los PEPs(2). Los PEPs se han utilizado desde antes de la promulgación de la U.S. Federal Food, Drug and Cosmetic Act de 1938 y consecuentemente ninguno de los productos actualmente disponibles se comercializan bajo una NDA aprobada por la FDA. En abril de 2004, la FDA ordenó que todos los fabricantes de productos farmacológicos para EPI presentasen una NDA y recibiesen la aprobación de sus productos en abril de 2008 o estuviesen sujetos a las medidas regulatorias.
Uno de los requisitos de la FDA de presentar una NDA para un PEP es la elimación del llenado del producto bajo las actuales directrices. Actualmente, las dosis de enzima individuales pueden llenarse hasta un 165 por ciento del etiquetado(3) para compensar la ruptura de enzimas con el tiempo y para garantizar que cada cápsula contiene al menos el 90% de lo que dice el etiquetado al final de la vida del producto. Como resultado, los pacientes que toman PEPs están inconscientemente sobretratando o infratratando su enfermedad al utilizar un producto con potencia variable. Esta variabilidad puede producir a los pacientes riesgo para las estructuras del colon con sobretratamiento o malnutrición con infratratamiento.
Como producto altamente estable, Zentase no requiere llenado. Se llenará al 100% del etiquetado, con un mínimo de dos años de vida para asegurar la consistencia de la dosis y mantener los niveles de tratamiento a lo largo del tiempo.
Acerca de Eurand
Eurand es una compañía farmacéutica especializada que desarrolla productos farmacéuticos y biofarmacéuticos basados en sus propias tecnologías de formulación de fármacos patentadas. Eurand cuenta con cuatro productos aprobados por la FDA desde el año 2000, y tiene una línea de productos candidatos en desarrollo por sí misma y sus socios. Las plataformas tecnológicas de Eurand incluyen la mejora de biodisponibilidad de los medicamentos poco solubles, la liberación personalizada, las formulaciones de medicamentos de rápida disolución y de sabores modificados y los medicamentos conjugados.
Eurand es una compañía global con plantas en EE.UU. y Europa. Para más información, visite la página web de Eurand en http://www.eurand.com.
Este comunicado y las declaraciones orales realizadas con respecto a la información contenida en este comunicado constituyen declaraciones prospectivas. Dichas declaraciones prospectivas incluyen las que expresan planes, anticipaciones, intenciones, contingencias, objetivos, o futuro desarrollo y/o de otra forma no son declaraciones de carácter histórico como, además de la presentación de nuestra solicitud NDA, reclutamiento y planes futuros para nuestros estudios clínicos, progreso e informe de los resultados de estudios clínicos, planes de desarrollo clínico y actividades de desarrollo de producto. Las palabras "potencial", "podría", "sacar" y expresiones similares también identifican declaraciones prospectivas. Estas declaraciones se basan en las expectativas actuales de la dirección y están sujetas a riesgos e incertidumbres, conocidos y desconocidos, que podrían causar que los resultados y desarrollos reales difieran materialmente de los expresados o implícitos en dichas declaraciones. Los factores que podrían afectar a los resultados reales incluyen riesgos asociados con la posibilidad de que la FDA se niegue a aprobar nuestra NDA; el resultado de las negociaciones con la FDA; y retrasos no previstos en la preparación de materiales para entregarlos a la FDA como parte de nuestra solicitud NDA. Las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado se han realizado en la fecha del mismo y no asumimos ninguna obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea resultado de nueva información, eventos futuros u otra cosa. Los hechos reales podrían diferir materialmente de los anticipados en las declaraciones prospectivas.
(1) Littlewood, James M., and Susan P. Wolfe. "Control of Malabsorption
in Cystic Fibrosis." Paediatric Drugs (2000; 2 : 205-22)
(2) Guidance for Industry Exocrine Pancreatic Insufficiency Drug Products
- Submitting NDAs. U.S. Department of Health and Human Services, Food
and Drug Administration (FDA), Center for Drug Evaluation and
Research (CDER), April 2006
(3) United States Pharmacopeia (USP) standards for pancreatic enzyme
products (will get full reference)
Sitio web: http://www.eurand.com
Marian Cutler, Eurand, +1-973-517-0519
