ESTAMBÚL, Turquía, June 3 /PRNewswire/ --
-- Un estudio de CSL Behring demuestra que la ampliación de la proteína de media vida recombinante VIIa consigue una actividad biológica superior
-- Los nuevos datos presentados en Hemophilia 2008 suponen otro paso para un régimen de dosis sencillo de una inyección por caso hemorrágico en pacientes hemofílicos con inhibidores
CSL Behring ha presentado hoy los resultados de un ensayo preclínico que no sólo demuestra la viabilidad del factor de fusión genético VIIa de la albúmina humana, sino que también esta proteína terapéutica con una media vida prolongada puede ayudar a conseguir un efecto biológico más duradero. En el ensayo, presentado en el Congreso Mundial Hemofilia 2008, el 28 Congreso Internacional de la Federación Mundial de Hemofilia, la media vida de la proteína de fusión de albúmina recombinante VIIa (rVIIa-FP) demostró una ampliación de entre 6 y 9 pliegues en comparación con el tipo libre rFVIIa. Además, un nuevo modelo animal de FVII reducido mostró de forma específica que rVIIa-FP seguía estando presente con actividad biológica completa 16 horas después de inyectarse.
El factor recombinante VIIa (rVIIa) controla de forma eficaz los episodios hemorrágicos en pacientes con inhibidores. Estos pacientes desarrollan una respuesta inmune que inhibe el factor de coagulación sustituido para detener un episodio hemorrágico. A pesar de ello, rVIIa tiene una vida reducida de cerca de 2,5 horas. De esta forma se necesitan inyecciones múltiples, que no son adecuadas ni para los médicos ni los pacientes, sobre todo durante las intervenciones quirúrgicas.
"Ampliar la mitad de la vida con factores de coagulación al tiempo que se retiene su actividad hemostática es un objetivo destacado en las enfermedades hemorrágicas", comentó el doctor Stefan Schulte, responsable de I+D de Marburg, CSL Behring GmbH y principal investigador del ensayo. "No sólo estamos ilusionados de las propiedades farmacológicas que rVIIa-FP ha demostrado en nuestro ensayo, sino que también la proteína retiene la actividad muchas horas después de haber sido inyectada. Algún día esto podría servir para facilitar un régimen de una sola dosis de inyección por caso hemorrágico, además de reducir de forma considerable el número de inyecciones de los pacientes hemofílicos con inhibidores durante las intervenciones quirúrgicas".
VIIa-FP recombinante representa el progreso empresarial inicial de CSL Behring dentro de la investigación con la tecnología de productos de coagulación recombinante. Los descubrimientos del ensayo se han mostrado en el número publicado en abril de Thrombosis and Haemostasis. La compañía tiene previsto seguir con su investigación, acumulando datos adicionales y validando los resultados vistos en el estudio preclínico de esta molécula.
"Este estudio supone la llegada de importantes noticias para los pacientes con hemofilia con inhibidores, ya que rVIIa-FP cuenta con el potencial para aumentar la conveniencia y compatibilidad para ellos y los médicos que llevan a cabo su tratamiento", comentó el doctor Andrew Cuthbertson, responsable científico de CSL Ltd., una compañía pariente de CSL Behring. "CSL Behring se complace al compartir este importante avance investigacional con las comunidad de enfermedades de coagulación en el Congreso Mundial Hemofilia 2008, siendo consistente con nuestro liderazgo mundial relacionado con las proteínas terapéuticas y nuestra misión de salvar y mejorar la calidad de vida de los pacientes".
Diseño del ensayo
La fusión genética de la albúmina es una forma eficaz de ampliar la mitad de la vida de las proteínas pequeñas, pero aún no se ha utilizado con éxito para la ampliación de la mitad de la vida de las proteínas complejas. En el estudio presentado de prueba de principio, rVIIa-FP se generó por medio de la ingeniería genética, expresándose en el cultivo de la célula mamífera, purificada y caracterizada. rVIIa-FP mostró una actividad biológica completa y entre 6 y 9 pliegues de ampliación de la mitad de la vida, frente a NovoSeven(R)(1), FVIIa recombinante o la proteína de control rVIIa en un modelo preclínico de rata. Las propiedades farmacológicas superiores de rVIIa-FP podrían facilitar el régimen de una sola dosis de una inyección por cada caso de hemorragia para el tratamiento de los pacientes con inhibidores de la hemofilia.
En un experimento separado, el parámetro de coagulación de la proteína rFVIIa y rVIIa-FP se compare tras 16 horas. rFVIIa no consiguió corregir el tiempo de coagulación debido a la brevedad de su media vida, pero rVIIa-FP corrigió los valores de coagulación cercanos a los resultados de los controles sanos, indicando que la proteína seguía estando presente con actividad biológica completa.
Acerca de la hemofilia con inhibidores
En algunos pacientes con hemofilia, el sistema inmune produce anticuerpos que bloquean la acción del factor de coagulación sustituido y previene la formación de coágulos. Este anticuerpo es conocido como un inhibidor, y su presencia hace que la aparición de episodios hemorrágicos sea más complicada. La razón por la que se desarrollan los inhibidores es desconocida, a pesar de que los pacientes con hemofilia tienen un mayor riesgo de desarrollar inhibidores durante la infancia. La incidencia de inhibidores es superior entre los que padecen hemofilia severa, seguida de moderada y deficiencia débil. El riesgo de desarrollo de inhibidores es superior si alguien en la familia del paciente también posee un inhibidor, y es más frecuente entre los afroamericanos (2).
Acerca de CSL Behring
CSL Behring es un líder mundial en la industria bioterapéutica de proteínas. Dedicado con gran pasión a mejorar la calidad de vida de los pacientes, CSL Behring fabrica y comercializa un amplio espectro de productos recombinantes y derivados del plasma seguros y efectivos, así como servicios relacionados. Las terapias de la compañía se utilizan en el tratamiento de trastornos de inmunodeficiencia, hemofilia, enfermedad de von Willebrand, otras enfermedades hemorrágicas, así como el enfisema hereditario. Otros productos se utilizan para la prevención de enfermedades hemolíticas en los recién nacidos, en cirugía cardiaca, transplante de órganos y el tratamiento de quemaduras. La compañía también gestiona una de las mayores redes del mundo de recogida de plasma, ZLB Plasma. CSL Behring es una filial de CSL Limited, una compañía biofarmacéutica con sede en Melbourne, Australia. Para más información visite www.cslbehring.com.
(1) NovoSeven es una marca registrada de Novo Nordisk Health Care AG.
(2) Página web de la National Hemophilia Foundation
http://www.hemophilia.org Acceso el 9 de noviembre de 2007
Contactos: Sheila A. Burke
Directora de comunicaciones y relaciones públicas
Operaciones comerciales mundiales de CSL Behring
+1-610-878-4209
Sheila.Burke@cslbehring.com
Brian Thompson
MCS Public Relations
briant@mcspr.com
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Sheila A. Burke, directora de comunicaciones y relaciones publicas, operaciones comerciales mundiales de CSL Behring, +1-610-878-4209, Sheila.Burke@cslbehring.com; o Brian Thompson de MCS Public Relations para CSL Behring, briant@mcspr.com
