LONDRES, May 25, 2017 /PRNewswire/ --
-- GW Pharmaceuticals y su filial estadounidense Greenwich Biosciences anuncian la publicación de un estudio revolucionario de Epidiolex(R) (cannabidiol) en TheNew England
Journal of Medicine
-- La formulación farmacéutica de cannabidiol redujo significativamente la frecuencia de las convulsiones en niños en varios fármacos antiepilépticos con escaso control de
convulsiones -
-- Primer estudio clínico bien controlado de cannabidiol en el síndrome de Dravet, un
tipo raro y grave de epilepsia sin tratamientos aprobados por la FDA-
GW Pharmaceuticals plc , una compañía biofarmacéutica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevas terapias de su plataforma de productos cannabinoides patentado, junto con su filial estadounidense Greenwich Biosciences, anunciaron hoy que The New England Journal of Medicine ha publicado los resultados de un estudio de fase 3 de Epidiolex(R) (cannabidiol) en niños con síndrome de Dravet.[1] Epidiolex, el candidato de producto principal de GW y el primero potencial en una nueva categoría de fármacos antiepilépticos, es una formulación líquida de cannabidiol (CBD) derivado de planta, purificado,que se está estudiando para el tratamiento de una serie de desórdenes epilépticos raros y graves de aparición pediátrica. En el estudio, Epidiolex redujo significativamente la frecuencia de convulsiones mensuales en comparación con el placebo en niños altamente resistentes al tratamieno cuando se añadió al tratamiento existente. El tratamiento con Epidiolex fue generalmente bien tolerado, con un perfil de seguridad consistente con la experiencia de etiqueta abierta anterior.
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Actualmente no hay tratamientos aprobados por la Administración de Alimentos y Fármacos de EE. UU. (FDA) para el síndrome de Dravet, una forma rara de epilepsia asociada con una alta tasa de mortalidad e importantes retrasos de desarrollo. Los resultados de este estudio representan la única evaluación clínica bien controlada de una medicación cannabinoide para esta condición devastadora y resistente a fármacos. La nueva solicitud de fármaco para Epidiolex sigue en vías de presentación a la FDA a mitad de 2017.
"El síndrome de Dravet es uno de los tipos más difíciles de epilepsia para tratar y muchos de los niños de este estudio experimentaron docenas, incluso cientos, de convulsiones al mes a pesar de tomar diversas medicaciones antiepilépticas concurrentes", dijo Orrin Devinsky, M.D., de NYU Langone Medical Center's Comprehensive Epilepsy Center y autor líder del estudio. "Estos resultados sugieren que Epidiolex puede ofrecer beneficios clínicamente significativos y albergo la esperanza de una fórmula farmacéutica estandarizada y probada de cannabidiol disponible como opción de tratamiento para estos pacientes".
"La publicación de estos resultados positivos altamente anticipados representa un importante hito para la comunidad del síndrome de Dravet en cuanto a que ofrece esperanza de que una nueva opción de tratamiento esté a la vista para esta enfermedad rara y devastadora", dijo Nicole Villas, director científico de la Dravet Syndrome Foundation. "Como fundación dedicada a la investigación y asistencia al paciente, esperamos que la carga del síndrome de Dravet en pacientes y familias sea reconocida y dé la bienvenida a nuevos tratamientos bien estudiado como éste, que podría ayudar a aliviar la carga".
El estudio seleccionó aleatoriamente a 120 niños de edad comprendida entre dos y 18 años (edad media de 9,8), con síndrome de Dravet cuyas convulsiones no fueron controladas por su actual régimen antiepiléptico, para recibir Epidiolex (20 mg/kg/día) o placebo, además del tratamiento estándar. Realizado en 23 centros de estudio en Estados Unidos y Europa, los pacientes del estudio habían probado una media de cuatro fármacos antiepilépticos (rango de 0-26) y tomaron una media de tres (rango de 1-5) durante el estudio. En la línea base, los pacientes tuvieron una frecuencia media de 13 convulsiones al mes, con un rango amplio de 3,7 a 1.717 convulsiones al mes.
En un periodo de tratamiento de 14 semanas, los pacientes que tomaron Epidiolex tuvieron una reducción media significativamente mayor en ataques convulsivos (39 por ciento) en comparación con placebo (13 por ciento). La diferencia estimada media de tratamiento entre grupos fue del 23 por ciento (p=0,01). El porcentaje de pacientes que tuvo un 50 por ciento o mejor reducción en la frecuencia de ataques convulsivos fue del 43 por ciento con Epidiolex frente al 27 por ciento con placebo (p=0,08). El estudio también midió mejora en la escala Caregiver Global Impression of Change (CGIC). El 62 por ciento de los pacientes tratados con Epidiolex mejoraron en general en la CGIC en comparación con el 34 por ciento del grupo de placebo (p=0,02). Además, más pacientes pasaron a estar libres de convulsiones con Epidiolex que con placebo (5 por ciento frente al 0 por ciento: p=0,08) y el recuento mensual de convulsiones se redujo significativamente con Epidiolex (p=0,03).
Epidiolex fue generalmente bien tolerado en el ensayo. Los efectos secundarios más comunes (AEs) (>10 por ciento) fueron somnolencia, diarrea, menos apetito, fatiga, vómitos, pyrexia, letargia, convulsiones, infección de tracto respiratorio superior. De 93 por ciento de los pacientes que tomaron Epidiolex que experimentaron un AE, el 84 por ciento notificó que era leve o moderado. Diez pacientes tomando Epidiolex experimetaron un efecto secundaro grave en comparación con tres pacientes en placebo. Ocho pacientes en Epidiolex interrumpieron el tratamiento debido a efectos secundarios en comparación con un paciente en placebo. Las elevaciones en las enzimas hepaticas en 12 pacientes que tomaban Epidiolex y un paciente que tomaba placebo, todas eran en ácido valproico concomitante. Cuatro de estos pacientes se retiraron del ensayo, tres tomaban Epidiolex y uno placebo. En los nueve pacientes restantes que tomaban Epidiolex, las elevaciones volvieron a lo normal mientras estaban en tratamiento.
"La publicación de resultados de este estudio de referencia por The New England Journal of Medicine y el comentario del editorial de acompañamiento[2] destacan el potencial de Epidiolex de abordar la necesidad no cubierta en el síndrome de Dravet", dijo Justin Gover, consejero delegado de GW. "Seguimos comprometidos con estos pacientes y sus familias, y estamos determinados a poner este nuevo e importante medicamento disponible para ellos lo más rápido posible".
Acerca del síndrome de Dravet
(CONTINUA)
