CALGARY, Alberta, May 30, 2017 /PRNewswire/ --
Apabetalone se expande para ser el primer ensayo clínico de enfermedad huérfana en
pacientes con enfermedad de Fabry
Resverlogix Corp. ("Resverlogix" o la "compañía") anunció hoy que ha recibido la aprobación de Health Canada, Therapeutic Products Directorate, para proceder con un ensayo clínico con su principal compuesto, apabetalone, en pacientes con enfermedad de Fabry.
Donald McCaffrey, director general y consejero delegado, declaró: "Estamos muy contentos de recibir la aprobación de este ensayo clínico en Canadá. Canadá cuenta con algunos de los expertos mundiales más destacados en el campo de la enfermedad huérfana de Fabry y un registro de pacientes correctamente establecido. Trabajando con nosotros en el ensayo están el doctor Michael West, investigador principal de la Canadian Fabry Disease Initiative, profesor del Departamento de Medicina de la Dalhousie University, Halifax NS y el doctor Aneal Khan, profesor asociado de los Departamentos de Genética Médica y Pediatría del Alberta Children's Hospital de Calgary, AB. Se sabe que apabetalone regula los principales biomarcadores asociados a esta enfermedad rara y puede ofrecer potencialmente una alternativa para los pacientes con esta enfermedad rara".
Resumen del ensayo clínico de la enfermeda de Fabry
Se trata de un estudio clínico de exploración de etiqueta abierta que evalúa la seguridad y efecto en los pacientes de los principales biomarcadores de apabetalone en sujetos que padecen enfermedad de Fabry durante hasta 16 semanas.
El objetivo primario del estudio es la evaluación de la seguridad y tolerabilidad de apabetalone en pacientes con enfermedad de Fabry. Los objetivos secundarios incluyen la evaluación del efecto de apabetalone en sujetos con enfermedad de Fabry determinados por el cambio en los principales biomarcadores, incluyendo la fosfatasa alcalina (ALP), proteína reactiva-C de alta sensitividad (hs-CRP) y otros marcadores conocidos para enfermedad renal crónica.
La población del estudio estará formada por dos cohortes:
Cohorte 1: Pacientes con enfermedad de Fabry que reciban terapia de sustitución de enzimas (ERT). Cohorte 2: Pacientes con enfermedad de Fabry que no reciban ERT
La compañía espera que el protocolo completo del ensayo esté disponible en http://www.clinicaltrials.gov a su debido momento.
Acerca de la enfermedad de Fabry
La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara de almacenamiento lisosomal ligada al cromosma X que se produce por una mutación en el gen GLA que lleva a una deficiencia en la enzima alfa galactosidasa-A que libera una sustancia grasa denominada Gb3. Esto lleva a la producción de depósitos anormales de Gb3 en las paredes y tejidos de los vasos de la sangre del cuerpo que pueden dañar los órganos principales y acortar la vida. La enfermedad de Fabry ha indicado de una prevalencia mínima de 1 de cada 17.000.
Los pacientes que sufren la enfermedad experimentan varias complicaciones cardiacas, de riñón y dermatológicas con derrames, enfermedad cardiaca y complicaciones renales como las principales causas de mortalidad. El estándar de tratamiento incluye ERT, que presenta versiones funcionales de la enzima alfa-Gal-A en los pacientes. A pesar de ello, ERT carece de eficacia a largo plazo, sobre todo en la mejora de la longevidad y progresión de enfermedad limitada. Las actuales medicaciones aprobadas para la enfermedad de Fabry no son suficientes y sigue existiendo una necesidad no cumplida.
Acerca de Resverlogix
Resverlogix está desarrollando apabetalone (RVX-208), una molécula pequeña, la primera de su clase, que es un inhibidor selectivo BET (bromodominio y extra-terminal). El inhibidor del bromodominio BET es un mecanismo epigenético que puede desconectar los genes que causan la enfermedad. Apabetalone es el primer y único inhibidor selectivo BET para el segundo bromodominio (BD2) dentro de la proteína BET denominada BRD4. Esta inhibición selectiva de apabetalone en BD2 produce un set específico de efectos biológicos con beneficios potencialmente importantes para pacientes con enfermedades como la enfermedad cardiovascular (CVD), diabetes mellitus (DM), enfermedad renal crónica, enfermedad de Alzheimer, enfermedades huérfanas y enfermedad arterial periférica y al tiempo que mantiene un excelente perfil de seguridad. Apabetalone es el único inhibidor selectivo BET en ensayos clínicos humanos. Apabetalone se está estudiando actualmente en un ensayo en fase 3 BETonMACE en pacientes CVD de alto riesgo con DM de tipo 2 y lipoproteína de alta densidad (HDL), y se espera se inicie un ensayo de diálisis de riñón de Fase 2a diseñado para evaluar los cambios de biomarcador y parámetros de seguridad en hasta 30 pacientes con enfermedad renal en fase tardía tratados con hemodiálisis.
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