27 de mayo de 2019
25 de julio de 2016

COMUNICADO: Vtesse amplía la financiación de su ensayo clínico VTS-270 para el tratamiento de Niemann-Pick de tipo C1

-- Vtesse asegura 17 millones de dólares adicionales en ampliación de serie A para apoyar el desarrollo de producto y expandir el ensayo clínico actual de VTS-270 para el tratamiento de la enfermedad Niemann-Pick de tipo C1

--- La inversión apoya mejoras en producto/ tecnología y expande el acceso al estudio global pivotal de la Compañía

--- Los médicos están ahora reclutando pacientes en sitios en Francia, España y Turquía, además de EE.UU., Reino Unido y Alemania

GAITHERSBURG, Maryland, 25 de julio de 2016 /PRNewswire/ -- Vtesse, Inc. [http://www.vtessepharma.com/], una compañía comprometida con el desarrollo de fármacos que beneficiarán a los pacientes con enfermedades mortales raras, ha anunciado hoy que ha asegurado 17 millones de dólares en financiación adicional de serie A para apoyar su ensayo clínico global pivotal de VTS-270 para la enfermedad Niemann-Pick de tipo C1 ("NPC").

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Todos los inversores de serie A contribuyeron a la ampliación de la financiación, incluidos Alexandria Venture Investments, Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates (NEA) y Pfizer Venture Investments. Junto con las ganancias de la serie A original anunciadas en enero de 2015, Vtesse ha recaudado un total de 42 millones de dólares para financiar el desarrollo de su principal producto para tratar la NPC.

"El sindicato de inversores está encantado de desempeñar un papel para apoyar el desarrollo de su terapia revolucionaria para pacientes de NPC. Este capital adicional permite a Vtesse ampliar el desarrollo y expandir su acceso a ensayos para los pacientes globalmente", dijo David Mott [http://www.vtessepharma.com/#!board-of-directors/cd5o], socio general de NEA y presidente de la junta de Vtesse. "La financiación adicional también permite a Vtesse invertir en mejoras de producto y tecnología y desarrollar la estrategia comercial para asegurar la disponibilidad del producto".

Vtesse también anunció hoy que los médicos han empezado a reclutar pacientes en nuevos sitios en Francia, España y Turquía en el ensayo clínico de fase 2b/3.

"El desarrollo inicial de VTS-270 se ha beneficiado de una estrecha colaboración con socios, grupos de apoyo al paciente, los National Institutes of Health (NIH) y nuestros colaboradores académicos", dijo Ben Machielse [http://www.vtessepharma.com/#!leadership-team/c1b0k], doctor, director general y consejero delegado de Vtesse, Inc. "Les agradecemos sus esfuerzos mientras ampliamos la huella de nuestro ensayo clínico pivotal y estamos agradecidos a nuestros inversores por su apoyo a la compañía".

Acerca del ensayo clínico de fase 2b/3 de Vtesse

El actual ensayo de fase 2b/3 prospectivo, aleatorio, de doble ciego y controlado por simulación de Vtesse se está realizando en pacientes afectados por la enfermedad de NPC. Es un ensayo de eficacia y seguridad de VTS-270 dividido en tres partes, administrado por la ruta intratecal (IT) cada dos semanas, con reclutación prevista de aproximadamente 51 pacientes.

En mayo, Vtesse anunció [http://www.vtessepharma.com/#!2016may23-press-release/holbl] la finalización de la parte de búsqueda de dosis del ensayo clínico y la selección de un nivel de dosis (900 mg) para probarlo en los pacientes reclutados para el resto del ensayo. Un comité de selección de dosis independiente (DSC) determinó que esta dosis ofrece un equilibrio adecuado de seguridad, tolerabilidad y potencial de eficacia. También ha habido una importante experiencia con el nivel de dosis de 900 mg en el ensayo clínico de fase 1/2.

Los datos del ensayo clínico de fase 1/2 de 14 pacientes con NPC se presentaron a principios de este año en el SimposioMundial [http://www.worldsymposia.org/world-symposium/] 2016 en la Lysosomal Storage Disease en San Diego, California. El grupo tratado con VTS-270 en este estudio de escalada de dosis intrapaciente muestra que, tras 12 y 18 meses de dosis mensual, la progresión de la enfermedad medida por el NPC Neurological Severity Score (NSS) se redujo en torno al 60 por ciento en comparación con un grupo de control de estudio de historia natural. En el estudio se observaron cambios en la audición, que se anticiparon como un efecto secundario, así como ataxia transitoria y fatiga transitoria.

En enero de 2016, Vtesse anunció [http://www.vtessepharma.com/#!blank/uxqkj] que la Administración de Alimentos y Fármacos de EE. UU. (FDA) ha concedido el estatus de designación de Terapia revolucionaria para VTS-270 para el tratamiento de la NPC. Tanto la FDA como la Agencia Europea del Medicamento (EMA) habían recibido previamente el estatus de Fármaco Huérfano para VTS-270.

Para más información sobre el ensayo clínico de fase 2b/3 pivotal de Vtesse, incluyendo la lista actual de sitios de estudio participantes, visite www.theNPCstudy.com [http://thenpcstudy.com/].

Acerca de la NPC

La NPC es una enfermedad genética progresiva, irreversible, debilitadora crónicamente, y finalmente mortal. Está causado por un defecto en el transporte de lípidos dentro de la célula, que conduce a la acumulación excesiva de los lípidos en el cerebro, hígado y bazo. El National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) del NIH y el Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) demostraron que el VTS-270 reduce la progresión de la enfermedad en modelos animales de NPC. NCATS y NICHD también iniciaron la fase de desarrollo de fármacos para VTS-270 en estrecha colaboración con padres y grupos de apoyo al paciente. Vtesse lidera el proceso de desarrollo de fármacos de fase tardía.

Acerca de Vtesse

Vtesse, Inc. es una compañía del ámbito de las enfermedades raras dedicada a desarrollar medicamentos para pacientes que padecen enfermedades que no están correctamente cubiertas. Vtesse está trabajando colaborativamente con el NIH, otros centros académicos líderes, padres y grupos de defensa del paciente, para hacer avanzar un estudio clínico pivotal de VTS-270 (una combinación bien caracterizada de HPbCD con una huella composicional específica que la distingue de otras combinaciones de HPbCD) para tratar la NPC, y realizar el descubrimiento y desarrollo preclínicos de otros nuevos fármacos para la NPC y otras enfermedades de almacenamiento lisosomal (LSDs). La compañía está dirigida por un equipo directivo altamente experimentado que ha estado implicado en el desarrollo de más de 20 fármacos aprobados. Un consorcio experimentado de inversores, entre ellos Alexandria Venture Investments, Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates y Pfizer Venture Investments, ha comprometido una financiación inicial adecuada para llevar VTS-270 a ensayo clínico pivotal. Vtesse tiene su sede en Gaithersburg, Maryland, y es la primera compañía surgida de Cydan Development, Inc. Para más información, visite www.vtessepharma.com [http://www.vtessepharma.com/].

CONTACTO: CONTACTO: Contacto Corporativo: Ravi Rao, Ph.D.,ravi@vtessepharma.com, o Contacto de Medios: Jamie Lacey-Moreira, PressCommPR, LLC, 410-299-3310, jamielacey@presscommpr.com

Sitio Web: http://www.vtessepharma.com/