-- Genoa Pharmaceuticals recibe la designación de fármaco huérfano para pirfenidona en el tratamiento inhalado de la fibrosis pulmonar idiopática (IPF)
SAN DIEGO, 5 de agosto de 2014 /PRNewswire/ -- Genoa Pharmaceuticals, líder en medicamentos inhalados para fibrosis pulmonar, anunció hoy que la Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de fármaco huérfano a Genoa para el uso de pirfenidona en su principal programa - GP-101 inhalad para el tratamiento de la IPF.
"Conseguir la categoría de huérfano supone un destacado objetivo normativo dentro del ciclo de vida de GP-101 dedicado al tratamiento de las personas con esta enfermedad devastadora", afirmó Mark Surber, doctor, director general y consejero delegado de Genoa. "Estamos muy contentos de seguir con el desarrollo de GP-101 inhalado, cuyos ensayos clínicos comenzarán a principios del año 2015".
La pirfenidona oral (Esbriet) ha demostrado ser prometedora en la detección de la progresión de la enfermedad IPF. Desgraciadamente, es necesaria una dosis oral muy grande para conseguir niveles pulmonares eficaces. Pese a estar establecida dentro del umbral superior de seguridad (801 mg TID), la dosis pulmonar de suministro total es demasiado baja para conseguir un efecto óptimo. Además, la exposición gastrointestinal y niveles en sangre grandes asociados siguen tolerándose mal. Por estos motivos, la escalada de la dosis oral para una eficacia óptima de IPF no es posible. Temas de complicación, alimentos de dosis absorbente, metabolismo de primer pase y reducción de la dosis impulsada por la seguridad y protocolos de detención reducen más la dosis pulmonar, interrumpiendo la terapia de mantenimiento.
Para hacer frente a las carencias orales y maximizar la eficacia de la IPF, Genoa ha reformulado pirfenidona para la formación de aerosol e inhalada, con suministro directo a los pulmones (GP-101). Gracias a esta aproximación, está previsto que se inhale 160 veces menos de pirfenidona para desplegar una eficacia IPF equivalente Esbriet (5 miligramos frente a 801 miligramos). Con esta dosis inhalada más pequeña, las preocupaciones de seguridad restante y tolerabilidad se pueden eliminar, permitiendo una mejora de la compatibilidad para el paciente y un aumento de la dosis inhalada para una eficacia IPF superior. Además de prestar servicio como sustitución al efecto mejorado Esbriet, se espera que el producto inhalado y correctamente tolerado consiga el efecto deseado, que de otra forma tendría regimenes de combinación pobremente tolerados (por ejemplo, con Nintedanib de Boehringer Ingelheim).
Acerca de la designación de fármaco huérfano
La designación de fármaco huérfano es un estado asignado para un medicamento que pretende usarse en las enfermedades raras. En Estados Unidos, el programa Orphan Drug Designation proporciona un estado huérfano para los medicamentos que pretenden usarse como tratamiento seguro y eficaz o prevención de las enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 persona. En la UE, un medicamento debe cumplir un criterio similar, afectando a hasta cinco de cada 10.000 personas. La designación huérfana para GP-101 inhalado se buscará en la UE con los datos clínicos. El estado huérfano proporciona a los patrocinadores incentivos de desarrollo y comerciales, incluyendo exclusividad de comercialización para 7 y 10 años en estas dos regiones, respectivamente.
Acerca de la IPF
La IPF es una enfermedad pulmonar mortal causada por factores genéticos y medioambientales que producen unas cicatrices progresivas en los pulmones y fallecimiento debido al fallo respiratorio y co-morbidades. Caracterizada por una tos seca, respiración entrecortada y descenso en la capacidad de ejercicio, esta enfermedad muestra una supervivencia después del periodo de diagnosis de entre dos y cinco años, y anualmente mata a más personas que el cáncer de mama. Como la fibrosis actualmente es irreversible, un producto eficaz proporcionará una terapia de mantenimiento de combinación o sola bien tolerada que proteja el tejido sano de los pulmones contra la fibrosis invasora o una progresión de la enfermedad bastante más lenta.
Acerca de Genoa Pharmaceuticals
Genoa Pharmaceuticals, Inc. está comprometida con el desarrollo de terapias mejoradas para el tratamiento de la IPF. Con sede central en San Diego, el principal programa de Genoa, GP-101 (aerosol de pirfenidona), tiene previsto entrar en fase de ensayo clínico a principios del año 2015. Aprenda más acerca de ello a través de www.genoapharma.com [http://www.genoapharma.com/]
CONTACTO: CONTACTO: Mark Surber, doctor de Genoa Pharmaceuticals, Inc.,msurber@genoapharma.com
Sitio Web: http://www.genoapharma.com/
