La nueva categoría se centra en programas que apoyan la transición de las personas que viven con Duchenne de la adolescencia a la edad adulta
La presentación de propuestas para los Premios STRIVE 2021 finaliza el 15 de marzo
Madrid, 21 de enero 2021 PTC Therapeutics ha anunciado el lanzamiento del séptimo programa anual de premios STRIVE para la distrofia muscular de Duchenne. Unos premios pensados para otorgar subvenciones a organizaciones de defensa de los pacientes de todo el mundo que estén comprometidas con el desarrollo de programas innovadores y sostenibles que permitan abordar algunas de las necesidades insatisfechas de la comunidad de enfermedades raras. Como novedad, este año la organización ha introducido una nueva categoría dedicada a apoyar programas que apoyen la transición de las personas que viven con Duchenne de la adolescencia a la edad adulta.
"El año pasado nos inspiró y animó la resiliencia demostrada por las organizaciones de pacientes y su compromiso para apoyar a sus comunidades de Duchenne, estamos deseando ver los programas que estas organizaciones tienen pensados para 2021", ha comentado David Moreno, Country Manager Spain, PTC Therapeutics. Ya hemos tenido 2 programas ganadores en España, y este año nos gustaría ver entradas en la nueva categoría, la cual reconoce los recientes avances en el tratamiento y gestión de Duchenne, con gran número de personas adultas viviendo de manera satisfactoria, un hito que parecía inalcanzable hace tan solo unos años. Sin embargo, esta mejora en la atención crea nuevos desafíos, y la orientación y apoyo de las organizaciones locales será fundamental para ayudar a estas personas en la transición a la edad adulta ha comentado Iria Nieto, Medical Director Spain & Portugal.
Hasta hace poco, los niños con Duchenne no solían superar la adolescencia. Sin embargo, las mejoras en la atención cardíaca y respiratoria han provocado que la esperanza de vida esté aumentando, y muchos pacientes con Duchenne ahora alcancen los 30 o 40 años. Como resultado, existe una necesidad creciente en la mejora de la calidad de vida y el apoyo psicosocial para la comunidad de Duchenne, así como una necesidad urgente de coordinar y mejorar la transición de la niñez a la edad adulta.
Desde su nacimiento, el programa STRIVE ha apoyado más de 30 iniciativas relacionadas con pacientes de organizaciones sin ánimo de lucro de todo el mundo. Los programas ganadores han mejorado el acceso al diagnóstico y tratamiento; creando oportunidades profesionales para adultos con Duchenne; sensibilizando sobre Duchenne en entornos educativos, públicos y sanitarios; y ofreciendo apoyo físico y emocional a los cuidadores. Puede encontrar más detalles sobre estos los programas, así como entrevistas con los ganadores del año pasado hablando sobre el impacto del Premio STRIVE en su organización y comunidad local, aquí.
La fecha límite para la presentación de candidaturas es el 15 de marzo, las diferentes organizaciones pueden enviar sus propuestas a través de un formulario de solicitud disponible aquí. Los ganadores se anunciarán en septiembre de 2021.
Sobre el programa de Premios STRIVE
PTC inició este programa en el año 2015 para apoyar iniciativas que benefician a la comunidad de Duchenne al aumentar la conciencia, el diagnóstico y la educación y fomentar el desarrollo de defensores de los pacientes. Cada año, un grupo externo de expertos independientes con conocimientos en enfermedades raras, defensa de los pacientes e iniciativas de financiación, juzga las candidaturas en lo relativo a innovación, visión y empoderamiento.
Para obtener más información sobre el programa y sus destinatarios, así como recibir orientación y apoyo para la redacción de solicitudes de subvenciones, entre en la sección de STRIVE aquí.
Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne
Las distrofias musculares implican una pérdida y debilidad progresiva de los músculos, debido a una mutación del ADN que provoca niveles muy bajos o ausencia de la proteína distrofina. La distrofia muscular de Duchenne es la más común y es uno de los tipos más graves de distrofia muscular.
La distrofia muscular de Duchenne se produce cuando una mutación del gen de distrofina impide a la célula crear distrofina funcional. La distrofina es una proteína asociada a la membrana muscular y es vital para la estabilidad estructural y celular de las fibras musculares en el músculo esquelético, cardíaco y el diafragma. La ausencia de una distrofina que funcione con normalidad produce fragilidad muscular, produciéndose lesiones musculares cuando los músculos se contraen o estiran durante su uso normal. A medida que el daño muscular progresa, el tejido conectivo y la grasa reemplazan a las fibras musculares, lo que provoca la inexorable debilidad muscular. Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne suelen perder la capacidad de andar en los primeros años de la adolescencia, requieren asistencia para respirar a finales de la misma y, con el tiempo, fallecen por un fallo cardíaco y pulmonar. La edad media de fallecimiento de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne es alrededor de los 25 años.
Sobre PTC Therapeutics
PTC Therapeutics, Inc., es una compañía biofarmacéutica basada en la experiencia con la biología del ARN. PTC está focalizada en descubrir y desarrollar innovadores tratamientos para pacientes con trastornos graves y que limitan sus vidas. Su desarrollo se centra en investigar los procesos que modulan la biología del ARN y que afectan a la producción de proteínas, para aportar un enfoque innovador al descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos. La compañía se focaliza en el desarrollo y comercialización de tratamientos para enfermedades raras o de baja prevalencia, asumiendo un compromiso constante con la búsqueda de opciones de tratamiento que mejoren la calidad de vida de los pacientes que viven con enfermedades raras.
Para más información
Carlos Cuenca ccr@lasker.es Comunicación PTC Therapeutics 910 885 550
