-- La designación es el primer paso para la inclusión en el plan de acceso temprano a los medicamentos ("EAMS"), ofreciendo a los pacientes un acceso más rápido a los medicamentos innovadores
GAITHERSBURG, Maryland, 2 de noviembre de 2016 /PRNewswire/ -- Vtesse, Inc. [http://www.vtessepharma.com/], una compañía comprometida con el desarrollo de fármacos que beneficiarán a los pacientes con enfermedades muy raras que ponen en peligro la vida, anunció hoy que la MHRA, una agencia ejecutiva del Departamento de Salud del Reino Unido que es responsable de garantizar que los medicamentos y los dispositivos médicos sean aceptablemente seguros, ha recibido una designación Promising Innovative Medicine ("PIM") para VTS-270, el fármaco investigacional de Vtesse para niños con enfermedad de Niemann-Pick de tipo C1. ("NPC").
"Es extremadamente gratificante para la comunidad NPC, para el equipo de Vtesse y para todas las personas, organizaciones e instituciones que están trabajando incansablemente en el desarrollo de VTS-270 que sea reconocida por la MHRA como innovación científica que pueda mejorar la vida de personas con NPC", dijo el doctor Ben Machielse [http://www.vtessepharma.com/#!leadership-team/c1b0k], director general y consejero delegado de Vtesse, Inc. "Requiere una considerable colaboración y dedicación avanzar el estudio clínico y los procesos regulatorios para el desarrollo de fármacos en el espacio de las enfermedades raras. Sobre todo, agradecemos a todos los padres que han apoyado el desarrollo de VTS-270".
"La designación UK PIM, combinada con la U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation concedida a principios de este año, demuestra la fuerza de los datos clínicos preliminares del tratamiento de NPC con VTS-270", añadió Kevin Johnson [http://www.vtessepharma.com/leadership-team], PhD, MBA, vicepresidente de Asuntos Regulatorios en Vtesse. "Ambas designaciones nos conceden oportunidades regulatorias mejoradas, en las que confiaremos mientras completamos nuestro riguroso ensayo clínico de fase 2b/3 y buscamos llevar este fármaco al mercado lo más rápido posible".
Una designación PIM es una indicación temprana de que un producto medicinal es un candidato prometedor para el Plan de acceso temprano a los medicamentos ("EAMS", por sus siglas en inglés), en el tratamiento, diagnóstico o prevención de condiciones que ponen en peligro la vida o son gravemente debilitadoras con necesidad no cubierta. El EAMS es un programa del Reino Unido operado por la MHRA que pretende dar a los pacientes con condiciones que pueden ser mortales acceso a medicamentos específico pre-licencia cuando hay una clara necesidad médica.
"La designación PIM, que se basa en los datos del ensayo clínico de fase 1/ 2 de pacientes con NPC, es un logro importante para Vtesse, VTS-270 y la comunidad Niemann-Pick", dijo Paul Gissen, PhD, MRCPCH, Great Ormond Street Hospital, que es un investigador en el ensayo clínico de fase 2b/3 de VTS-270 de Vtesse. "La designación PIM de MHRA se basa en tres criterios: una condición mortal o gravemente debilitadora con una alta necesidad médica no cubierta, un producto médico que puede ofrecer grandes ventajas sobre el actual tratamiento utilizado en el Reino Unido, y una expectativa razonable de un equilibrio positive de beneficio-riesgo para los pacientes. Esperamos seguir el estudio con VTS-270, y -como investigador clínico- estoy encantado de que el MHRA haya recibido esta designación".
Los resultados del grupo tratado con VTS-270 en el estudio de escalada de dosis de fase 1/2 intrapaciente que, tras 12 y 18 meses de dosis mensual, la progresión de la enfermedad medida por el valor de gravedad neurológica de NPC (NSS) se redujo en comparación con un grupo de control de estudio de la historia natural. Los cambios en la audición, que se anticiparon como un efecto secundario, y la ataxia transiente y fatiga transiente se observaron en el estudio.
El ensayo clínico de fase 2b/3 en progreso de VTS-270 de Vtesse está reclutando pacientes en el Reino Unido en el Birmingham Children's Hospital y el Great Ormond Street Hospital. El ensayo también está en marcha en sitios en Estados Unidos, Francia, Alemania, España, Turquía y Australia. Para más información, incluyendo la lista actual de sitios de estudio participantes, visite www.theNPCstudy.com [http://thenpcstudy.com/].
Acerca de la NPC
NPC es una enfermedad genética progresiva, irreversible, crónicamente debilitadora, y finalmente letal. Está causada por un defecto en el transporte de lípidos dentro de la célula, que conduce a una acumulación excesiva de los lípidos en el cerebro, hígado y bazo. El National Center for Advancing Translational Sciences del NIH (NCATS) y el Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) realizaron la investigación preclínica e iniciaron la fase de desarrollo del fármaco para VTS-270 en estrecha colaboración con padres y grupos de apoyo al paciente. Vtesse es líder en el proceso de desarrollo de fármacos de fase tardía.
Acerca de Vtesse
Vtesse, Inc. es una compañía del ámbito de las enfermedades raras dedicada a desarrollar fármacos para pacientes que padecen enfermedades que están poco atendidas. Vtesse trabaja en colaboración con el NIH, otros centros académicos líderes, padres y grupos de defensa del paciente, para avanzar un estudio clínico pivotal de VTS-270 (una combinación bien caracterizada de HP CD con una huella dactilar composicional específica que la distingue de otras combinaciones de HP CD) para tratar la NPC, y para realizar el descubrimiento pre-clínico y desarrollo de otro nuevos fármacos para la NPC y otras enfermedades de almacenamiento lisosomal (LSDs). La compañía está dirigida por un equipo directivo altamente experimentado que ha estado implicado en el desarrollo de más de 20 fármacos aprobados. Un consorcio experimentado de inversores, entre ellos Alexandria Venture Investments, Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates y Pfizer Venture Investments, ha comprometido financiación inicial adecuada para llevar VTS-270 a ensayo clínico pivotal. Vtesse tiene su sede en Gaithersburg, Maryland, y es la primera compañía fundada de Cydan Development, Inc. Para más información, visite www.vtessepharma.com [http://www.vtessepharma.com/].
CONTACTO: CONTACTO: Ravi Rao, Ph.D., ravi@vtessepharma.com; Contacto demedios de EE. UU.: Jamie Lacey-Moreira, PressComm PR, LLC, 410-299-3310,jamielacey@presscommpr.com; Contacto de medios del Reino Unido: Mo Noonan,FTI Consulting, +44 (0)20 3727 1000, Mo.Noonan@fticonsulting.com
Sitio Web: http://www.vtessepharma.com/
